9月15日晚间，白云山（SH600332）发布关于分公司药物进入关键性临床试验的公告。公告显示，旗下白云山制药总厂研发的选择性RET小分子抑制剂BYS10片收到国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的反馈意见，同意BYS10片未来采用Ⅱ期单臂临床试验申请上市。这预示着BYS10片进入关键注册临床试验，有望成为国产创新抗肿瘤药物的代表性产品。

国产创新药有望再添新军

中国每年新发RET突变肿瘤患者约7万人，包括8000–16000例RET融合肺癌，以及大量RET突变甲状腺癌，长期以来是临床治疗的难点。传统化疗和免疫治疗方案有效率不足20%，且常伴随高血压、蛋白尿等明显副作用，耐药性与脑转移问题更是显著拉低患者的生存预期。

BYS10片是白云山制药总厂自主研发的高选择性RET抑制剂，其适应症为非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等晚期实体瘤。白云山制药总厂于2022年1月获得国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，截至2025年8月，该项目已投入研发费用人民币近1.5亿元；该项目未来如获批上市，将可能为患者带来全新的治疗选择和更多的生存机会。

目前，全球仅有Pralsetinib（BLU-667）和Selpercatinib （LOXO-292）两款RET抑制剂新药获批上市，BYS10片是1.1类抗肿瘤新药，可精准抑制RET靶点，为耐药患者提供继续治疗的可能。

ASCO2025披露的数据显示，在51例可评估疗效的患者中，BYS10的客观缓解率（ORR）达到62.5%，疾病控制率接近90%。细分病种中，RET融合肺癌的有效率为60%，甲状腺癌达83.3%，甲状腺髓样癌则为50%，显示出广泛的适用潜力。

业内人士指出，单臂试验是指设计为开放，不设立平行对照组的一种临床试验。在抗肿瘤新药研发中，在抗肿瘤治疗领域，为了推动新药及早上市，药品监管部门也开始探索依据单臂试验十分显著的有效性结果而予以附条件批准药物上市的监管决策模式。这也意味着，药品进入单臂临床试验，尤其是关键性的II期单臂试验，将为加速批准创造条件。

发力创新药赛道

近年来，白云山制药总厂以国家级企业技术中心为平台，构建了多层次的创新体系。近五年已获得授权发明专利60多项（含国际专利7项），拥有6个1类新药在研，其中BYS10片已获中、美两国临床许可；TRK抑制剂研发实力处于国内第一梯队；基于国医大师经验方转化的中药1.1类新药BYS30颗粒也已获批临床。未来企业将继续聚焦生殖健康、抗感染、心脑血管、肿瘤精准治疗等核心领域，着力突破“卡脖子”技术，推动医药健康产业高质量发展。

白云山制药总厂的创新探索，是广药集团从传统药企向创新药企转型的缩影。当前，广药集团在研项目超200项；其中，在研的创新药项目数达22项，涵盖恶性肿瘤、慢病管理、大呼吸、免疫系统、男科用药等重大疾病领域。

记者获悉，目前正值“十五五”规划制定的关键阶段，广药集团正在重新梳理原有科研管线，积极布局未来管线，早年布局的多个新药研发项目也将会在未来几年陆续有产出。